Хвороба Паркінсона виникає тоді, коли нейрони мозку, які виробляють дофамін — речовину, яка допомагає координувати м’язові рухи — зазнають негативного впливу або гинуть. Симптоми, які з часом погіршуються — це гіпокінезія, ригідність м‘язів, тремор та втрата рівноваги.

Для виконання дослідження група вчених згенерувала спеціальні стовбурові клітини, відомі як індуковані плюрипотентні стовбурові клітини (ІПСК), з клітин молодих людей із хворобою Паркінсона.

Цей процес включає повернення дорослих клітин крові "назад у часі" до примітивного ембріонального стану. Ці ІПСК можуть потім виробляти будь-який тип клітин людського організму, генетично ідентичний власним клітинам пацієнта. Команда використовувала ІПСК для того, щоб отримати дофамін-продукуючі нейрони у кожного пацієнта, а потім культивувала їх та проаналізувала функції.

"Наша методика дала нам вікно назад у часі, щоб побачити, наскільки добре нейрони дофаміну можуть функціонувати з самого початку життя пацієнта", — сказав Клайв Свендсен.

Дослідники виявили дві ключові аномалії нейронів дофаміну in vitro:
1. Накопичення білку альфа-синуклеїну, яке зустрічається при більшості форм хвороби Паркінсона.
2. Порушення функцій лізосом, клітинних структур, які діють як "сміттєві баки", щоб клітина могла розщеплювати та утилізувати білки. Це порушення може призвести до накопичення альфа-синуклеїну.

Дослідники також використали свою модель ІПСК для тестування ряду лікарських засобів, які можуть трансформувати патологічні зміни в їхній першочерговий стан. Вони виявили, що препарат PEP005, який вже затверджено Управлінням харчових продуктів та лікарських засобів для лікування передракових захворювань шкіри, знижує підвищений рівень альфа-синуклеїну як у дофамінових нейронах in vitro, так і на лабораторних мишах.

Препарат також протидіяв іншій патології, виявленій у дофамінових нейронах пацієнтів — підвищеному рівню протеїнкінази С, хоча роль цього ферменту у хворобі Паркінсона остаточно не з‘ясована.

Команда планує дослідити те, як препарат PEP005, який зараз доступний в формі гелю, може бути доставлений до мозку для потенційного лікування або запобігання хвороби Паркінсона у молодих людей.